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Fondazione Smith Kline

 

Tendenze Nuove > Numero 1/2014 (settembre-ottobre)

PROs in Oncologia

Copertina PROs in Oncologia (settembre-ottobre)

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La partecipazione al workshop sui PROs (Patient-Reported Outcomes)
in Oncologia ha rappresentato un importante momento di crescita
culturale nell'ambito della valutazione dei percorsi di sviluppo, registrazione
e impiego dei presidi terapeutici e, in particolare, dei nuovi farmaci.
La prima considerazione che mi sento di fare è la necessità di una
maggiore diffusione dei concetti espressi nella riunione a partire dall'educazione
dei clinici a questi aspetti.
La maggior parte dei clinici ha scarsa conoscenza di queste problematiche
nella fase di sviluppo dei farmaci, anche se, nella realtà, è a contatto
tutti i giorni, nella normale pratica clinica, con quanto riportato dai
pazienti in termini di tolleranza al trattamento e della richiesta di preservare
una corretta qualità di vita a fronte dei possibili benefici di una terapia.
Il termine PROs è un termine per lo più sconosciuto. Al momento
dell'invito a questi lavori il mio primo pensiero è stato "cosa sono i
PROs, e dove sono i CONs". Mi rendo conto che questo potrebbe anche
essere un mio limite culturale ma ritengo però che la maggior parte dei
colleghi oncologi non associ, con immediatezza, il termine PROs alle sensazioni
dei pazienti e alle loro reazioni agli effetti dei trattamenti.
Il primo problema è quindi di semantica. Occorre diffondere il
significato di PROs affinché venga correttamente interpretato quando riportato
nella letteratura.
La seconda considerazione riguarda il rapporto tra le informazioni
raccolte normalmente dai clinici e quanto realmente sperimentato dai pazienti.
Spesso il clinico è orientato a riferirsi a risultati oggettivabili,
sia in termini di beneficio sia in termini di effetti collaterali. Il
vissuto del paziente può invece essere differente, riportando anche modificazioni
dello stato psicologico che influiscono sulla tollerabilità al
trattamento.
Da diversi anni ci siamo abituati a considerare, soprattutto
nell'ambito delle sperimentazioni cliniche, elementi di qualità della vita
raccolti attraverso questionari validati, su cui, però, molti di noi conservano
perplessità ritenendo tali strumenti troppo influenzati da uno stato
d'animo puntiforme del paziente. Conosciamo tutti che la rilevazione
della qualità della vita effettuata in uno stesso paziente in momenti diversi
possa risultare influenzata da eventi esterni. Un paziente che abbia
appena ricevuto una comunicazione di risultato favorevole o sfavorevole
riporterà diversamente i propri stati d'animo e anche il proprio "sentire"
in termine di stanchezza, stato di depressione, ecc., rispetto a
quanto avrebbe riportato prima di conoscere il risultato del trattamento
che sta effettuando. Questo limite di rilevazione ci ha sempre portato a
sottostimare il ruolo del riferito dal paziente rispetto a quello che riteniamo,
a volte a torto, come importante, vale a dire gli endpoints tradizionali
di intervallo libero da progressione e di sopravvivenza e il grado
di tossicità obiettivabile. La recente disponibilità di farmaci a bersaglio
molecolare ci ha però insegnato che una tossicità di grado 3 limitata nel
tempo possa essere meglio tollerata di una tossicità di grado 1 di tipo
cronico, proprio a causa di un differente impatto sulla qualità della vita
del paziente. Abbiamo conosciuto come tossicità assolutamente non
preoccupanti dal punto di vista clinico, ad esempio la tossicità cutanea,
possano essere meno tollerate di tossicità a rischio della vita quali la
neutropenia febbrile, la tossicità renale, ecc. Si rende quindi necessario
un cambio di impostazione nella valutazione della efficacia e tollerabilità
globale del trattamento che prenda maggiormente in considerazione
il vissuto dei pazienti.
La terza considerazione riguarda il ruolo che i PROs dovrebbero
avere nella fase iniziale di sviluppo delle molecole. Già dal 2006 la
FDA ha rilasciato delle linee guida per l'impiego dei PROs nella fase di
registrazione, ma a questo non è corrisposto un adeguato aumento della
loro diffusione. La considerazione delle aziende produttrici nei confronti
di questi sistemi di misura è comunque stata molto superiore a
quanto ci si potrebbe aspettare e i PROs vengono valutati nelle fasi iniziali
delle sperimentazioni. Ciò è però ancora limitato in campo oncologico,
dove solo recentemente si stanno implementando sistemi validati
di misurazione di quanto riferito dal paziente.
Al workshop erano presenti, oltre ad AIOM e ai clinici esperti
in questo argomento, alcune associazioni di pazienti e in particolare
FAVO. AIOM ritiene che la collaborazione con le associazioni dei pazienti
debba divenire sempre più continuativa e abbracciare tutti gli
aspetti della fase di cura e di tutto il vissuto della malattia. Il compito di
una società scientifica è infatti quello di collaborare con tutte le associazioni
di pazienti al fine di diffondere cultura nei clinici, nei pazienti e
nella società civile. Pertanto l'idea di recepire, tradurre in lingua italiana
e validare i "PRO-CTC AEs" di alcune sperimentazioni internazionali
quale strumento per meglio misurare il vissuto del paziente non può che
trovarci concordi e siamo pertanto più che disposti a cercare di ottenere
questo risultato attraverso una collaborazione tra AIOM, FAVO e Fondazione
Smith Kline. Ovviamente la diffusione di tale strumento potrà
avvenire dapprima solo per i protocolli di ricerca, ma potrà essere lo
stimolo per una maggiore attenzione a queste problematiche anche nella
normale pratica clinica.

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