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Tendenze Nuove > Numero 1/2014 (settembre-ottobre)

I Patient-Reported Outcomes (PROs): uno strumento per accrescere la centralità del paziente nella ricerca clinica e nel percorso di cura

Copertina I Patient-Reported Outcomes (PROs): uno strumento per accrescere la centralità del paziente nella ricerca clinica e nel percorso di cura (settembre-ottobre)

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I pazienti e i rappresentanti delle associazioni di volontariato in
oncologia, quando per la prima volta hanno sentito parlare dei Patient-
Reported Outcomes (PROs), hanno immediatamente intuito la portata
innovativa di questo strumento di rilevazione, la cui definizione non è semplice
né immediata. Una possibile traduzione, non strettamente letterale,
di Patient-Reported Outcomes è "esiti/risultati riportati dal paziente", volendosi
intendere in questo modo "qualsiasi tipo di rilevazione sullo stato
di salute che venga direttamente dal paziente", sia che si riferisca alla qualità
della vita in un'accezione multidimensionale sia che si tratti di una indicazione
più circoscritta, che riguarda per esempio determinati sintomi o
effetti collaterali di una terapia specifica.
Il punto centrale è che i PROs sono indicazioni provenienti direttamente
dai pazienti senza l'intermediazione o l'interpretazione dei professionisti
della salute o di altri soggetti diversi dal malato in prima persona.
I PROs possono riguardare sintomi, segnali, stato funzionale,
percezioni, o altri aspetti della terapia come la praticità e la tollerabilità.
E' importante che i questionari per la rilevazione dei PROs siano
elaborati e validati con il contributo della rappresentanza dei pazienti
sia per l'inserimento di contenuti ritenuti più rilevanti dal punto di
vista del malato, sia per il migliore utilizzo di una terminologia comprensibile
ai non addetti ai lavori.
Le indicazioni contenute nei PROs sono di fondamentale importanza
perché danno la misura di ciò che è maggiormente rilevante per il ben-essere
dei pazienti riguardo al loro stato di salute e alla gestione delle terapie.
Si tratta, in buona sostanza, di dati, informazioni, segnalazioni,
preferenze, suggerimenti dati dai pazienti per i pazienti senza alcun filtro
che ne snaturerebbe la veridicità.
Ogni malato certamente ha una personalissima percezione della
propria malattia, dei sintomi, degli effetti collaterali, dell'importanza della
qualità di vita o della quantità di vita e tutti questi elementi possono variare,
anche notevolmente, a seconda di molte variabili: condizioni sociali e familiari,
età, stato di salute psicofisica complessiva, gravità e stadio della patologia,
pesantezza degli effetti collaterali su quel determinato paziente e così
via. Ma non solo: lo stesso paziente in diverse fasi della sua malattia o della
sua vita potrebbe dare maggiore o minore rilevanza agli effetti collaterali, ad
esempio, o alla necessità di sopravvivenza a lungo o medio termine.
Ogni informazione data da ciascun singolo paziente mediante i
PROs non può essere sostituita da ciò che riporta il curante che esamina
la situazione dall'esterno senza avere una percezione diretta di ciò che
prova il paziente. Il giudizio clinico, naturalmente, è imprescindibile per
la cura del paziente, ma non può e non deve essere confuso con il vissuto
della persona malata.
Le informazioni oggettive (del medico) e soggettive (del paziente)
si possono e si devono integrare e completare vicendevolmente
sia nella fase di cura che nel caso, eventuale, di partecipazione a uno
studio clinico.
Durante la cura il PROs è utile per valutare l'opportunità di personalizzazione
del programma terapeutico individuale; nella ricerca clinica,
invece, la rilevazione dei PROs può suggerire od orientare gli studi
verso terapie più accettabili per i malati.
I PROs possono essere rilevanti anche nel processo di realizzazione
e di valutazione dei prodotti farmaceutici, poiché contengono le indicazioni
fornite dai pazienti ai quali i prodotti terapeutici sono direttamente
destinati. Già da qualche anno la FDA ha pubblicato una guida
sull'utilizzo dei PROs come strumento di accreditamento delle dichiarazioni
stampate nelle etichette dei prodotti medici e farmaceutici (Patient-
Reported Outcome Measures: Use in Medical Product Development to Support
Labeling Claims. Food and Drug Administration, 2006). L'agenzia
americana, infatti, avendo ritenuto i PROs un ottimo strumento, ne ha
regolamentato diverse modalità di utilizzo: elaborazione, verifica e modifica
degli strumenti di raccolta delle informazioni oltre che valutazione dei
dati in essi contenuti.
Per poter utilizzare le informazioni contenute nei PROs è necessario
elaborare i dati in modo da renderli scientificamente misurabili e
catalogabili, cosa non facile trattandosi di dati soggettivi.
Il National Cancer Institute statunitense ha realizzato un progetto
per validare uno strumento di rilevazione denominato PRO-CTCAE
(Common Terminology Criteria for Adverse Events - CTCAE). L'obiettivo
del progetto PRO-CTCAE è quello di utilizzare metodi scientifici rigorosi
per creare un sistema utilizzabile dai pazienti per la segnalazione di eventi
avversi negli studi clinici sul cancro. Il sistema genera dati utili per i ricercatori,
gli enti regolatori, i medici e, naturalmente, i pazienti.
I malati oncologici italiani certamente potrebbero beneficiare di
un analogo strumento di rilevazione e misurazione dei dati da essi stessi
evidenziati con i PROs. Sarebbe quindi un grande vantaggio l'importazione
e l'adattamento dei PRO-CTCAE alla nostra realtà nazionale per il progresso
scientifico di una medicina sempre più patient-centred.

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